干细胞现状与临床研究,干细胞可以哪些疾病,专家告诉你

2020-07-16 11:23:53 258

自1999年,干细胞研究进展被美国《科学》杂志评为当年世界十大科学成就之首,干细胞技术就成为了社会各界普遍关注的热门议题。不过,临床上对干细胞应用其实始于更早的上世界50年代。随着各种颠覆性技术的陆续突破,干细胞领域的变化翻天覆地。



目前,干细胞治疗已经在皮肤、心脏、眼睛、骨骼肌、神经组织、胰腺、血液等方面建立起了相应的疾病模型。根据clinicaltrials.gov网站登记的数据,截止2018年,全球至少有6377项干细胞临床研究正在开展中,随着这些临床研究不断输出成果,产业化进程也会加速。


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目前干细胞可能用于的疾病

发病机制:干细胞研究可以揭示疾病的发生机制和发展过程。研究发育过程的细胞分化是病理研究的基础。通过了解正常细胞的分化发育过程,了解调控干细胞分化的基因,将有助于洞悉疾病的形成原因,并研发治疗策略。

干细胞疗法:通过利用对干细胞进行体外分离、培养、定向诱导分化等,能够培养出一种全新的、正常的、更年轻的细胞、组织、器官等。通过特殊的移植技术移植到体内,代替那些正常或非正常死亡的细胞,从而恢复机体功能。

白血病

自20世纪70年代以来,干细胞已成功用于治疗恶性血液病,如淋巴细胞白血病,骨髓性白血病,地中海贫血和多发性骨髓瘤。这种类型的干细胞疗法,就是我们熟知的“造血干细胞移植”,也叫“骨髓移植”。

除此之外,美国加州大学的研究人员开发了一种干细胞靶向系统,可以利用干细胞识别癌组织,同时将抗肿瘤药进行靶向投放,目前尚处于动物实验阶段。



造血干细胞,干细胞研究的典范(一)

造血干细胞,干细胞研究的典范(二)

视力受损

目前,英国已经成功实施了干细胞治疗老年的黄斑变性(老年眼病,视力严重受损),医生将干细胞诱导成为视网膜上皮细胞,然后代替病变的细胞,移植到眼底,术后视力大部分恢复,可以正常生活。

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帕金森

帕金森是一种神经变性的疾病,目前尚无根治方法。日本的科学家Tetsuhiro Kikuchi发现使用诱导多能干细胞可以减轻实验动物的帕金森症状,并且疗效显著。根据这些研究,《Nature》宣布全球首例诱导多能干细胞治疗帕金森的人体试验在日本启动。

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阿尔茨海默

阿尔茨海默就是我们常说的“老年痴呆”,这是一种脑神经退行性疾病。这种疾病通常不可逆,治疗只能延缓进程。而在今年4月,使用干细胞治疗老年痴呆的药物在日本获批,可以商业化使用。

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脑卒中、脊髓损伤

科学家正在研究利用干细胞来修复受损的神经细胞和神经纤维,目前这些研究的动物试验已经取得了很好的效果。

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其他疾病

除了上面说的这些疾病,例如80、90后关注的脱发问题,老生常谈的糖尿病问题,一些经久不愈的肠炎,心血管疾病或颅脑损伤,这些干细胞研究都在如火如荼的进行中。

不过,目前国际上对干细胞的合法商业使用非常谨慎,“造血干细胞移植技术”是项被国际批准得合法干细胞技术,除此之外,仅有为数不多的干细胞治疗药在其他获得商业应用。我国目前除了造血干细胞移植外,还没有开放其他干细胞治疗。


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干细胞临床研究

目前,干细胞临床研究主要集中在角膜缘干细胞、神经干细胞、多能干细胞和间充质干细胞。

1.角膜缘干细胞研究已经进入较为成熟阶段,利用患者自体细胞或羊膜细胞,角膜缘干细胞移植技术能够成功修复功能性角膜上皮。自体角膜缘干细胞扩增培养细胞治疗已经在欧盟获得批准使用。

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2.神经干细胞在临床试验中主要用于修复受损的中枢神经系统。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和TRANSEURO公司,以及Wroclaw医科大学在美国、欧洲等地进行了神经干细胞临床试验,适应症范围包括神经胶质瘤、ALS、慢性脊髓损伤和中风等中枢神经系统损伤及疾病。

3.多能干细胞在临床应用的潜能为广泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics、Pfizer、Cell Cure Neurosciences、 ViaCyte、International Stem Cell和 Asterias Biotherapeutics公司开展了广泛的多能干细胞临床试验,适应症范围包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森氏病和脊髓损伤。

另外,各国研究人员也在尝试利用诱导性多能干细胞技术制备角膜缘细胞、口腔黏膜上皮细胞体外培养和遗体捐献的角膜组织进行角膜上皮修复。


4.间充质干细胞研究项目多。通过利用间充质干细胞的免疫抑制作用,MSC被广泛用于缓解异体移植的免疫排斥的研究。目前,利用MSC进行心脏修复研究取得了较大进展。临床试验结果表明,自体骨髓干细胞移植效果不佳、异体MSC移植对缺血性心脏病效果各异。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中风和ALS等疾病领域,间充质干细胞技术也有重要应用。

临床研究面临挑战:目前,多数干细胞临床研究还处于临床Ⅰ、Ⅱ期阶段,有很多临床研究失败或终止,有些研究缺乏足够的临床前数据。

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虽然干细胞具有广阔的临床应用前景,但干细胞的临床应用也面临着一些挑战。

如何保证稳定的细胞来源和足够的移植细胞量?如何获得维持细胞活性的细胞保存技术?如何保证干细胞移植治疗的安全性?如何有效提高干细胞治疗的治疗效果?

目前,干细胞治疗还未获得普遍应用,但多项研究结果表明,干细胞在细胞移植、组织工程和再生医学等领域具有极高的应用价值。