自体干细胞移植多发性硬化获突破性进展

2021-03-09 23:59:43 200

 多发性硬化(MS)是神经内科常见的致残性脱髓鞘疾病之一,采用现有的方法,许多患者症状仍持续加重。近年来,有研究显示采用强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术(AHSCT)对其有效。该方法的原理在于先抑制自身激活的异常免疫系统,然而再通过造血干细胞输注进行重建。


已有初步研究证实该方法对 MS 患者有效,但尚未与常规方法比较。为此,来自意大利的 Mancardi 教授等进行了一项研究,旨在评估 MS 患者采用强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术(AHSCT)与单用甲氨蝶呤(MTX)对患者疾病活动性的影响,主要通过 MRI 来进行评估。

自体干细胞移植多发性硬化获突破性进展

结果表明,强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术在减少重症 MS 患者疾病活动性方面显著优于 MTX 。该研究发表于近期的 Neurology 杂志。


该研究为一项多中心、II 期、随机化临床研究,纳入病例均为继发进展型或复发缓解型 MS 患者。上述患者尽管采用了常规方法,但在前一年其扩展残疾状态量表(EDSS)评分均有增加,且出现一个或多个钆增强(Gd+)病灶。


随机分配接受 AHSCT 联合强化免疫抑制剂或单用 MTX 20mg ,共 6 个月。强化免疫抑制剂包括采用环磷酰胺和非格司亭进行动员,采用卡氮芥、阿糖胞苷、依托泊苷、马法兰以及抗胸腺球蛋白进行调理。主要终点事件为随机化 4 年后出现累计新发 T2 病灶的数量,次要终点为 Gd+ 病灶数量、患者复发率以及残疾进展情况。该研究还评估了的安全性和耐受性。


研究结果显示,与单用 MTX 的患者相比,AHSCT 减少了 79% 的新发 T2 病灶数量,同时也减少了 Gd+ 病灶数量以及复发率,在残疾进展情况方面 2 组患者无显著统计学差异。


该研究结论认为,强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术在减轻重症 MS 患者疾病活动性方面显著优于 MTX ,这些研究结果强烈支持进一步进行 III 期临床研究。