干细胞技术眼科疾病

2021-03-30 03:26:32 219

在眼科疾病的中引入干细胞疗法,目前仍处于临床试验 阶段。适用于干细胞的眼科疾病以及合适的方案仍需探 索。美国国立卫生研究院临床试验数据库登记在册的全球范围内 的干细胞眼科疾病的临床试验数为98个,其中32个与黄斑 变性有关;我国利用干细胞眼科疾病的临床试验数为8个, 其中3个与黄斑变性相关。

按照年龄分类,黄斑变性可分为年龄相关性黄斑变性和先天 性黄斑变性。年龄相关性黄斑变性多发生于45岁之后,先天性 黄斑变性为常染色体隐形遗传眼病多在8〜14岁开始发病。年 龄相关性黄斑变性可分为干性型和湿性型。

干细胞技术眼科疾病

其中,干性型主要为 脉络膜毛细血管萎缩,玻璃膜增厚和视网膜色素上皮萎缩引起的 黄斑区萎缩变性;湿性型主要为玻璃膜的破坏,脉络膜血管侵入 视网膜下构成脉络膜新生血管,发生黄斑区视网膜色素上皮下或 神经上皮下浆液性或出血性的盘状脱落,终成为机化瘢痕。临 床上,干性型黄斑变性可转变为湿性型黄斑变性。干细胞黄 斑变性的临床试验中,主要针对的是干性型黄斑变性。

黄斑变性归根到底是眼睛中RPE或功能上或数量上出现问题 而导致代谢异常。因此,选择RPE移植黄斑变性是理论上 合适的。得益于干细胞分化技术的发展,我们已经可以高效地将 人多能干细胞(包括hiPSCs和hESCs )分化为视网膜上皮细胞。 其中,用hiPSCs分化的RPE相较于hESCs分化的RPE移植 黄斑变性,理论上更为安全。

首例移植hiPSCs分化得到的RPE黄斑变性的试验 于2014年9月12日完成。日本神户市医疗中心医院的Masayo Takahashi是该项试验的主要负责人,接受的患者为日本70岁 黄斑变性的女性患者。在试验前,研究者们将患者的皮肤成纤维 细胞重编程为hiPSCs,随后将hiPSCs分化为片状的RPE,随后在手术中,将片状的RPE移植到患者的眼部。

这个临床试验证实 了干细胞疗法的安全性,不过干细胞疗法黄斑变性的有效性 还需要开展后续更多的临床试验。2015年9月,英国首例失明患 者在伦敦摩菲眼科医院接受了胚胎干细胞。不过将干细胞疗 法应用于眼科疾病的还有很长的路要走。