干细胞的临床试验与法律法规解惑

2021-04-27 22:35:55 172

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1998年人胚胎干细胞的发现引发了世界范围内的干细胞临床试验热潮。面对这个几乎崭新的领域,当时各个的药品审批机构都缺乏干细胞临床管理的实际经验,态度谨慎的被公众指责阻碍医疗技术革新;放手任其发展的被专家们谴责制造行业混乱。造成这种局面的主要原因是因为用于的干细胞是一种特殊类型的药品,它们的来源、制备方法和作用机理完全不同于化学药物和其他生物试剂,虽然人们对干细胞的临床应用寄予极大的期望,但没有人确切知道它们到底能干什么或者怎么可以使它们做到研究者期望它们所做的事情。

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干细胞是活细胞,进入患者体内没有固定的代谢途径,处于一种动态变化之中,而现在的技术还不可能对干细胞进行体内实时检测,不能确定干细胞在患者体内的实际存活率、繁殖速度、分布状况、分化状态等情况。研究人员主要根据动物实验结果推测干细胞进入人体后可能会导致的结果,干细胞的安全性和疗效需要时间的验证,可能是2年、5年、10年或更长的时间。虽然目前有数千种类的干细胞临床试验正在多个进行,但绝大多数的干细胞临床试验处于早期临床研究阶段,无论是审批方还是申请方都仍然处于经验积累和探索阶段。所以让我们首先通过了解现代临床试验的基本方法和法律法规的发展进程,然后讨论干细胞临床试验的特色和管理规章制度。

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拓展:临床试验简史

《中华人民共和国药品管理法》百零二条关于药品的定义:“药品是用于预防、诊断、人的疾病,有目的地调节人的生理机能并规定有适应证或者功能主治、用法和用量的物质。”由此可见药品是一类特殊商品,它们的使用直接关系到人的健康与生命安危,所以有关部门制定了一系列的法律和政策以保证药品质量和促进新药研发,其中包括新药上市必须经过临床试验的验证。

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临床试验是用人作为实验对象,研究药物是否安全、能不能达到预期的效果,有什么副作用和毒性程度,患者需要用药的时间和频率,药物在人体内停留时间和分解途径,食品、饮料和其他药物之间的相互影响。药物临床试验起始于19世纪初,在两百多年的实践过程中不断地发展和完善,尤其是一些深刻影响生物医学研究进展或性质极端恶性的医疗事件促使临床试验的方法和监测更注重研究设计和患者安全。

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为了降低各种人为因素对临床试验结果的公正评估,1863年使用安慰剂作为试验对照;1923年引入患者随机分配的方法;1948年的链霉素肺结核的临床试验是随机分配和对照组的次应用,同时这项试验还使用了双盲法评估,即研究人员和患者都不知道随机分配情况,使结果分析更为客观和公正。自1945年以来,临床试验的伦理要求已经变得越来越重要。

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经过多年不断的改进,目前的临床试验已经逐渐演变成一个标准化程序,除了对药物质量和检测标准等基本规定之外,还增加很多执行的法规和监管措施,其目的是为了更好地落实对受试者的安全和权利保护措施,比如知情同意书、伦理审查委员会、数据安全监督委员会、《临床试验规范》(Good Clinical Practice,GCP)以及实际操作指南。执行这系列的规定和要求不可避免地增加了药物研发的费用和时间,临床试验的法规条例的重要作用之一是调节医学进步和患者安全之间的平衡,使新药研发费用在合理的范围内可能实现对安全和疗效的检验。