有哪些干细胞临床试验规范化管理必须了解?

2021-04-28 23:06:19 150

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世纪的临床试验大多数针对的是化学药品和生物制品,比如疫苗、抗体、血清蛋白等,有关干细胞的临床试验非常有限。近年来,干细胞的临床试验遍及世界各地,仅在美国临床试验网站注册的干细胞的临床试验就数以千计,但主要集中在美国和欧洲数国,所以美国食品药品管理局(FDA)对干细胞的临床试验的审批和管理积累了更多的经验和教训,为此制定了一系列的有关干细胞临床试验管理规则,其主要目的是为了保证干细胞临床试验的安全性。

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目前用于临床研究的干细胞主要是成体干细胞,极个别临床研究涉及胚胎干细胞或诱导多能干细胞。这三种干细胞的来源和制备不尽相同,但都要经过一系列的体外操作,比如细胞分离、纯化、培养、传代、扩增、冷冻、复苏以及其他能改变细胞生物学行为的处理,然后重新输回人体用于。既然干细胞取之于人,用之于人,就必然涉及采取标准、制备过程、产品质量、检测方法、方案等一系列临床应用安全和疗效问题,所以对它们的来源、体外扩增、功能鉴定等每一个环节都要有严格的质量要求和规定。

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用于临床研究的干细胞其质量控制首先是来源。供者的健康标准直接关系到临床应用的安全和疗效,所以必须经过严格筛选,特别是异体干细胞和体外受精的人胚胎干细胞,需要排除以往患有严重传染性疾病和家族史中有明确遗传性疾病的供者,并确认供者没有携带人源特定病毒(包括HIV、HBV、HCV、HTLV、EBV、CMV等),无梅毒感染,以此保证临床应用的基本安全性,所以要建立干细胞提供者的健康档案和知情同意书,以备追溯性查询。其次是干细胞制备质量,为了达到效果,无论是自体还是异体的干细胞,在临床使用之前需要经过一系列的体外操作,包括分离、纯化、培养、扩增等制备过程,终用于人体的干细胞产品在纯度、数量、活性、功能、无菌方面必须符合临床使用标准,才能放行。因为不同来源和不同类型的干细胞具有不同的生物学属性,它们的体外制备和检测比一般生物制品更为困难、复杂和多样化。

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我国针对造血干细胞的研究持谨慎态度,中国干细胞研究发展至今,除造血干细胞血液疾病外,尚未有任何一家医疗机构的干细胞得到监管部门的受理或审评。幵展干细胞临床应用的医院,均属于试验性临床研究。不过干细胞产业作为前沿生物技术,一直受到资本市场追捧利制药企业的青睐,卫计委也有意制定相应产业政策,推动技术发展。《干细胞研究重大科学研究计划“十二五”专项规划》中指岀,干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞为核心的再生医学,将成为继药物、手术后的另一种疾病途径。

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2011年10月24日,卫生部发布《关于加强脐带血造血干细胞管理工作的通知》要求,对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施强化监管。在2012年1月6日,卫生部又下发《关于幵展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》,将在7月1日前停止在和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞,并停止接受新的干细胞项目申请。中国的干细胞研究就此趋于谨慎。

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2014年12月,卫计委会同食药总局召幵了干细胞临床研究专家委员会会议,会议形成的意见正逐级上报,等待的签发出台。干细胞新政很可能规定,干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行,研究基地需从已被食品药品监督管理总局认定的药物临床试验机构的二级甲等医院中遴选。

截至目前,国际上已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床,适应证包括急性心梗、遗传性或获得性造血系统疾病、脊髓和骨损伤等,涉及美国、韩国、加拿大等多个,但中国并不在此列。

目前,中国干细胞产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务、中游是干细胞技术硏发、下游是干细胞移植及。