干细胞糖尿病 丨 2020年度突破性进展报道

2020-07-18 15:37:42 6108

2019年,美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十大医疗的12大创新发明列表中。

干细胞治疗糖尿病的可行性已经被多个临床前、I、II期临床试验所证实,干细胞分化的胰岛细胞能够成功分泌胰岛素,控制血糖。干细胞已然成为糖尿病医学发展的新趋势。





01

资本融资创新高


近年来,资本于干细胞治疗糖尿病领域投资不断,推动了干细胞治疗糖尿病创新疗法从概念阶段走向临床。在过去的两年里,干细胞治疗糖尿病领域均有上亿美元的融资事件发生。


目前,全球范围内从事干细胞治疗糖尿病研发的企业有Athersys、Mesoblast、Caladrius Biosciences、ViaCyte、Sernova、礼来、赛诺菲以及诺和诺德等,并且已经有多款产品进入临床试验阶段,越来越接近市场。

2017

日本大的金融机构三菱日联资本

2017年年底,美国生物技术新锐Semma Therapeutics融资1.14亿美元用于开发I型糖尿病的干细胞疗法


2018

福泰制药以9.5亿美元收购开发糖尿病干细胞疗法

2018年下半年美国圣地亚哥的糖尿病再生医学公司ViaCyte获得超过1亿美元的融资…


2019

日本大的金融机构三菱日联资本

对干细胞治疗糖尿病注入了资金,他们的目的是开发出I型糖尿病患者终身注射胰岛素的替代方案。


福泰制药以9.5亿美元收购开发糖尿病干细胞疗法

福泰制药是囊性纤维化治疗领域的全球,开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病的潜在治愈性疗法。




02

临床新数据


干细胞治疗糖尿病的初步有效性和安全性已经在多个临床试验中得到证实。


数据表明:与胰岛素强化治疗相比,细胞治疗改善了96%的患者的生活质量。对于I型糖尿病患者,将多能干细胞分化成功能性β细胞可以提供胰岛素独立性,这种方法可以减少大多数患者在胰岛素强化治疗终面临的临床并发症。这是发表于《生物技术杂志》(Biotechnology Journal)上数据。


Experimental and Clinical Endocrinology & Diabetes杂志,发表了4名严重肢体缺血糖尿病患者,在干细胞使用期和24周的随访期中,临床缺血特征得到了改善并没有严重的不良事件发生。



03

干细胞治疗糖尿病新药

干细胞治疗糖尿病新药开发已经进入到临床试验阶段。


《干细胞治疗2型糖尿病肾病的多中心临床研究》启动会已经成功召开,并公布了该项目受试者的主要纳入标准。项目的启动以及招募信息的发布,正是这类疗法实质性进展的表现。


治疗糖尿病的干细胞新药测试也在不断推进中。知名国际化杂志《新科学家》(NewScientist)报道了2名I型糖尿病病人已经接受研干细胞药物PEC-Direct测试,目的是在血糖水平上升时释放胰岛素来恢复血糖水平。



04

胰岛细胞数量难题破解


科学研究表明,胰岛细胞移植有潜力成为I型糖尿病的性疗法。


干细胞能够分化成胰岛细胞,而如今仍需要解决的是如何生产足够数量的能够响应葡萄糖调节需要的胰岛细胞。两项新发表的研究成果为解决这一问题提供了新思路。


《自然》杂志发表如何提高产量以及提高胰岛细胞的纯度有关研究。科学家发现干细胞定向分化来的β细胞上有一种特殊蛋白(CD49a)高度表达,并通过携带CD49a抗体的藻红蛋白微珠成功富集β细胞,提高了产量。

《干细胞转化医学》发表了两项研究有望帮助科学家解决胰岛β细胞量不够以及敏感度的问题。研究通过调整诱导人干细胞产生分泌胰岛素的β细胞的配方,由此产生的β细胞对血液中的葡萄糖水平波动更敏感。而这两个问题也是提高治疗效果需要攻克的问题。



05

“新式胰岛”干细胞疗法



去年9月,美国盐城湖的生物技术团队展示了一种“新式胰岛”干细胞疗法,将间充质干细胞与胰岛细胞共同聚集培养,形成三维细胞团。在腹腔内注射单剂量的“新式胰岛”可以给机体提供长时间的血糖控制,并且过程中患者能免于使用抗免疫排斥药物或胰岛细胞包封系统。该团队正在申请进行FDA的新药试验,以对Ⅰ型糖尿病患者进行“新式胰岛”干细胞治疗的临床试验。



06

解决免疫排斥难题


干细胞治疗糖尿病的发展需要解决的一个问题是如何解决免疫排斥的问题。如今,科学家们在这个问题上有了新突破。


新锐公司Encelling正在开发一种细胞封装技术:

由加州大学旧金山分校的教授开发的由超薄纳米孔膜制成的“小袋子”可以保护β细胞不受免疫系统的影响,同时让它们分泌胰岛素发挥作用。科研人员将干细胞衍生的β细胞放入“小袋子”里,然后将其植入皮下,这些细胞就会通过分泌胰岛素来响应血液中葡萄糖水平的变化。


科学家还利用基因编辑技术来解决免疫排斥问题:

ViaCyte公开了相关数据,他们利用基因编辑技术,敲除CyT49多能干细胞系中的一种微球蛋白基因,以保护胰岛细胞免受排斥。




干细胞为治愈糖尿病提供了可能


近年来,干细胞在移植、修复和再生等医学领域取得了积极成果。干细胞和祖细胞已经成为预防、修复和再生受损组织的有效工具。事实上,干细胞疗法已经成功地应用在糖尿病的治疗研究中。


以干细胞为主的再生医学技术的发展,给治愈糖尿病带来了新希望。干细胞具有多向分化潜能,在一定条件下可以分化为胰岛β细胞或胰岛素生成细胞;干细胞还能调节失衡的免疫系统等等,这些特性为治愈糖尿病提供了可能。


干细胞治疗糖尿病能够解决多种问题,包括获得更多的胰岛β细胞,激活、再生体内自身胰岛细胞,调节紊乱的免疫系统,降低胰岛素的抵抗作用等。干细胞治疗糖尿病的临床突破性成果陆续被报道。


糖尿病引发的并发症严重影响患者的生活质量,甚至可能导致死亡。改善糖尿病患者的胰岛功能对延缓并发症的发生十分重要。近年来,干细胞在治疗糖尿病并发症领域同样获得了许多突破性进展,干细胞在移植、修复和再生等医学领域取得了积极成果。